Washington DC - EUA, 18 de Novembro de 2024. As novidades promissoras para o tratamento de doenças autoimunes, como o lúpus eritematoso sistêmico (LES), foram resultados de um estudo apresentado por Ming Sun, PhD, pesquisador e CEO da Rui Therapeutics. As recentes pesquisas demonstraram a eficácia e segurança da terapia com células CAR-NK (Natural Killer) direcionadas ao antígeno CD19 em pacientes com LES refratário.

O que é a terapia CAR-NK?

A terapia CAR-NK consiste em modificar geneticamente células NK, um tipo de célula imunológica, para expressar um receptor quimérico de antígeno (CAR). Esse receptor permite que as células NK identifiquem e destruam células específicas, como as células B que expressam o antígeno CD19, que estão envolvidas na patogênese do lúpus.

Resultados do estudo

O estudo incluiu 22 pacientes com LES refratário que receberam a terapia CAR-NK. Após 6 meses de acompanhamento, os resultados foram promissores:

• Remissão da doença: 50% dos pacientes atingiram a remissão da doença, medida pela atividade da doença (DORIS).

• Baixa atividade da doença: 68,8% dos pacientes apresentaram baixa atividade da doença.

• Segurança: A terapia foi bem tolerada, com apenas 2 casos leves de síndrome da liberação de citocinas.

• Durabilidade da resposta: Os pacientes que atingiram a remissão mantiveram a resposta durante o período de acompanhamento.

Importância dos resultados

Os resultados deste estudo são importantes por diversas razões:

• Opção terapêutica para pacientes refratários: A terapia CAR-NK pode oferecer uma nova opção de tratamento para pacientes com LES refratário, que não respondem às terapias convencionais.

• Terapia "off-the-shelf": As células CAR-NK utilizadas neste estudo são alogênicas, ou seja, provenientes de doadores saudáveis. Isso permite a produção em larga escala e a rápida disponibilidade da terapia, reduzindo custos e facilitando o acesso dos pacientes.

• Perfil de segurança favorável: A terapia demonstrou um perfil de segurança favorável, com poucos eventos adversos graves.

Próximos passos

Os resultados deste estudo são promissores, mas são necessários estudos de fase 2 e 3 com um número maior de pacientes para confirmar a eficácia e segurança da terapia CAR-NK no tratamento do LES. Além disso, são necessárias mais pesquisas para otimizar a terapia e expandir suas indicações para outras doenças autoimunes.

A visão do especialista

Ming Sun destacou o potencial da terapia CAR-NK:

 "À medida que a terapia celular segue o caminho para se tornar 'off-the-shelf', a terapia CAR-NK KN5501 mostra um grande potencial para ajudar muitos pacientes que sofrem de doenças autoimunes."

Em suma…

A terapia CAR-NK representa uma nova fronteira no tratamento do lúpus eritematoso sistêmico. Os resultados preliminares são promissores e abrem novas perspectivas para o desenvolvimento de terapias mais eficazes e personalizadas para pacientes com doenças autoimunes. Todavia, mais estudos podem confirmar a eficácia e segurança a longo prazo dessa terapia.