Qual o Contexto?

O efgartigimod é um fragmento Fc de anticorpo IgG1 humano que demonstrou eficácia e segurança em pacientes com miastenia gravis generalizada. Portanto seu uso tem sido explorado no tratamento de doenças autoimunes, como a polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC), que afeta o sistema nervoso periférico e causa fraqueza muscular, além de distúrbios sensoriais. Este estudo randomizado investigou a eficácia do efgartigimod subcutâneo (PH20) na prevenção de recaídas em pacientes com PDIC, uma necessidade não atendida por outros tratamentos tradicionais.

Como o Estudo Foi Feito?

Pacientes com PDIC e evidência de deterioração clínica significativa participaram de uma fase aberta, recebendo 1000mg de efgartigimod subcutâneo semanal por até 12 semanas (estágio A). Aqueles com melhora clínica confirmada foram incluídos na fase de retirada aleatorizada e comparados ao placebo por até 48 semanas (estágio B). O uso de efgartigimod reduziu significativamente as recaídas (p<0,0001). Além disso, eventos adversos graves ocorreram em 5% dos pacientes tanto no grupo tratado quanto no grupo placebo, sem preocupações graves de segurança.

Qual o Impacto na Prática?

O estudo ADHERE demonstrou a eficácia e segurança do efgartigimod subcutâneo na redução de recaídas em pacientes com PDIC, uma condição debilitante. Apesar de ser um estudo de fase 2b, a FDA já aprovou o uso do efgartigimod intravenoso (alfa) para essa indicação, destacando sua relevância clínica. No Brasil, a ANVISA ainda não liberou a comercialização, mas, quando aprovada, a medicação será uma opção valiosa para o tratamento e para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes.