Qual o contexto?

A insuficiência adrenal em pacientes com deficiência clássica de 21-hidroxilase na hiperplasia adrenal congênita (HAC) é tratada com terapia de reposição de glucocorticoides. No entanto, essa prática predispõe os pacientes a complicações relacionadas aos glucocorticoides. Um estudo de fase 3 concluiu que o crinecerfont (antagonista oral do receptor tipo 1 do fator liberador de corticotropina) pode reduzir significativamente a dose necessária de glucocorticoides, mantendo o controle da androstenediona.

Como o estudo foi feito?

182 adultos com HAC foram randomizados para receber crinecerfont ou placebo por 24 semanas. A dose de glucocorticoides foi mantida estável por 4 semanas, seguida pela redução e otimização ao longo de 20 semanas para alcançar a menor dose que mantivesse o controle da androstenediona. Houve uma redução significativa na dose de glucocorticoides no grupo crinecerfont em comparação com placebo. Uma dose fisiológica de glucocorticoides foi alcançada em uma maior proporção de pacientes no grupo crinecerfont. Níveis de androstenediona diminuíram significativamente com crinecerfont na semana 4, enquanto aumentaram no grupo placebo.

Qual o impacto na prática?

O uso de crinecerfont em pacientes com HAC resulta em uma maior redução da dose diária média de glucocorticoides, incluindo uma redução para o intervalo fisiológico, em comparação com o placebo, após a avaliação dos níveis de andrógenos adrenais. Estes achados sugerem que o crinecerfont pode ser uma opção terapêutica eficaz para reduzir as complicações relacionadas aos glucocorticoides em pacientes com HAC.